Riskihoito Voi Olla Vastaus Pienille Hiv-Potilaille

{h1}

Hiv-potilaita voitaisiin jonain päivänä hoitaa kantasoluilla ja geeniterapioilla, jotka lisäävät niiden vastustuskykyä, mutta tutkimukset ovat vielä alkuvaiheissa.

Viime vuonna Berliinissä lääkärit tekivät ennennäkemättömän ilmoituksen: He ilmoittivat, että HIV-potilas, jolle oli tehty HIV-resistentti luuydinsiirto, oli parantunut sairaudestaan. Nyt Texasin lääkärit toivovat rakentaakseen tämän menestystarinan seulomalla varastoidun napanuoraveren veren HIV-resistenttejä kantasoluille, jotka voitaisiin siirtää potilaaseen.

Hoito hyödyttäisi vain pienen ryhmän ihmisiä, joilla on sekä HIV että tietyt syövät, ja mahdollisuus löytää sopiva geneettinen vastaavuus kantasolujen ja potilaiden välillä on vähäinen. Se on myös riskialttiita - lähes kolmasosa potilaista, jotka ovat luuytimen elinsiirron aikana kuolevat. Tutkimus on kuitenkin osa laajempaa pyrkimystä kehittää huumeettomia tapoja elää HIV: n kanssa.

Lääkehoito on ollut jumaluuskunta potilaille, jotka muuten kuolivat ilman niitä, sanoi Paula Cannon, kantasolututkija Etelä-Kalifornian Keck School of Medicine -laitoksessa. (Cannon ei ollut mukana Texas-tutkimuksessa, joka julkaistaan ​​HIV Medicine -lehden tulevassa numerossa.) Mutta kun HIV-potilaat elävät pidempään ja pidempään lääkkeissä, sivuvaikutukset, kuten ripuli ja pahoinvointi, ja kustannukset tulevat suuriksi ongelmiksi.

"On hyvä, että voimme olla rohkeita", Cannon kertoi WordsSideKick.comille. "Olemme hakeneet kiertokulkua, olemme lopettaneet verenvuodon, mutta voimmeko nyt tehdä jotain korjaamaan taustalla olevan haavan?"

Siirtyminen vastustuskykyyn

Tutkimuksessa keskitytään soluverestä, joka on peräisin vastasyntyneiden istukasta ja napanuorasta ja sisältää kantasoluja, jotka pystyvät muodostamaan minkä tahansa veren tai immuunisolun.

Tutkijat tiesivät, että pieni määrä ihmisiä - ehkä 1 prosentti valkoihoisista ja vähemmän ihmisiä muissa etnisissä ryhmissä - on luonnollinen vastustuskyky HIV: lle geneettisen mutaation takia. Mutaatio, jota kutsutaan delta-32-mutaatioksi, vaikuttaa immuunisoluproteiiniin nimeltä CCR5. Tämä proteiini on HIV: n saapumisportti kehon immuunisoluihin. Ihmiset, jotka ovat homotsygoottisia mutaatiosta - eli heillä on kaksi geneettistä kopiota - ovat resistenttejä HIV-infektioille.

"Meillä oli tämä ajatus, että kaikissa näissä pankkeissa lahjoittamissa verinäytteissä on luultavasti tietty prosenttiosuus heistä, jotka ovat heterotsygoottisia ja homotsygoottisia [mutaatiota varten]", tutkija Richard Behringer, genetiikka MD Anderson Cancer Centerissä Houstonissa, kertoi WordsSideKick.com. "Ja jos voisimme yksilöidä nämä homotsygoottiset näytteet, ne voitaisiin luokitella potentiaaliseksi kantasoluhoidoksi HIV-infektiolle."

Ajatus kattaa Berliinin potilaan tapauksen, jonka lääkärit ilmaisivat HIV: n parantumisesta Blood-lehden joulukuun 2010 numerossa. Se potilaalla oli sekä HIV että leukemia. Hän sai kaksi luuydinsiirtoa vuonna 2007 leukemiastaan, mutta lääkärit tekivät pisteen etsimästä avustajia kahdella delta-32-mutaatiolla. He tappoivat potilaan oman luuytimen ja siirsivät luovuttajamurtuman paikalleen. Kantasolut luovuttajan luuytimessä tarttui ja palautti potilaan immuunijärjestelmän uudelleen. Haittavaikutuksena miehen ruumis tuli epäluuloiseksi HIV: lle (vaikka tutkijatkin varoittavat, että pieni määrä virusta voisi vielä olla hänen kehossaan).

Potentiaalinen veren hyytyminen toimisi paljon samalla tavoin, paitsi että aikuisen luovuttajan sijasta kantasolut tulevat jäädytetystä solusulusta. Sen jälkeen, kun seulottiin yli 1500 verinäytettä, jotka oli lahjoitettu Houstonissa kolmessa sairaalassa, Behringer ja hänen tiimensä nousivat 10 HIV-resistentistä näytteestä. Kaksi epäonnistui siirtoa varten tarvittavien laadunvalvontastandardien osalta, jolloin 8 potentiaalista näytettä odottaa oikeaa potilasta.

Riskit ja haitat

Behringer huomaa nopeasti huumeiden veren käsittelyn haitat. Kaikki elinsiirrot aiheuttavat hylkäysvaaran, ja luuytimen elinsiirrot voivat joskus juurtua ja hyökätä muualle kehoon. Geneettisiä otteluita on vaikea tehdä. Pudottamalla potilaiden alkuperäinen immuunijärjestelmä jättää heidät alttiiksi infektioille, joita keho voi tavallisesti taistella. Berliinin potilaan kanssa työskentelevän Charite University Medicinein lääkärin Kristina Allersin mukaan 30 prosenttia luuydinsiirron potilaista kuolee.

Riskin vuoksi potentiaalista HIV-hoitoa ei todennäköisesti käytetä vain HIV-potilailla. HIV: n hoitaminen tällä menetelmällä voi tapahtua vain välittömästi hengenvaarallisen syövän hoidossa. Tämä ei tarkoita sitä, että HIV-resistenssin seulontahuovan verta on ajanhukkaa, sanoi Cannon. Hän kutsui hoitoa "tärkeää, jos olet sinä."

"Tässä vaiheessa on hyvä, että ihmiset alkavat kerätä näitä tietoja", Cannon kertoi WordsSideKick.comille. Mutta hän sanoi, "en näe sitä jotain, joka tulee olemaan laajasti sovellettavissa."

Solun transformaatio

Hoidossa, jolla on laajemmat vaikutukset, tutkijat pyrkivät kääntämään potilaan omat solut delta-32-mutantteiksi. Tutkimus on vielä alkuvaiheessa, mutta tutkijat ovat varovaisia ​​optimistisia joihinkin varhaisiin tuloksiin.

Yhdessä työssä työnantajat, mukaan lukien Cannon, käyttävät kantasoluja verestä ja hoitavat niitä entsyymeillä, joita kutsutaan sinkin sormisuosteiksi. Nämä entsyymit toimivat kuten "molekyylisakset", Cannon sanoi, leikkaamalla CCR5-geeni jäljittelemään delta-32-mutaatiota. Ajatus, jota ei ole testattu ihmispotilailla, on se, että modifioituja soluja voidaan injektoida takaisin kehoon, jossa ne alkavat toistaa.HIV-solut voivat silti hyökätä ja tappaa modifioimattomia immuunisoluja, mutta toivo on, että modifioidut solut selviytyisivät ja menestyisivät, Cannon sanoi lopulta estääkseen täysimittaisen aidsin.

Samanlaisen konseptin aikaisempi testi, joka käytti erityisesti suunniteltuja viruksia potilaan kantasolujen muokkaamiseen, osoitti menestystä ihmisille, kertoivat tutkijat kesäkuussa 2010 Science Translational Medicine -lehdessä. Tämä kokeilu siirsi muokatut kantasolut neljään potilaaseen, joilla oli lymfooma ja HIV. Soluja muokattiin paitsi CCR5-geenillä myös useilla muilla muutoksilla HIV: n mutaation estämiseksi ja muiden immuunisolujen sisäänpääsyn satamiin.

Eettisistä syistä potilaat saivat enimmäkseen modifioimattomia kantasoluja, minkä vuoksi on mahdotonta selvittää, voisivatko muutetut solut hoitaa HIV: tä. Modifioidut solut näyttivät kuitenkin olevan turvallisia, ja ne olivat läsnä jopa kahden vuoden kuluttua transplantaatiosta, kertoi WordsSideKick.com, Kalifornian Duarte, City of Hope -sairaala John Rossi. Kliininen työ jatkuu, Rossi sanoi.

"Yritämme optimoida geneettisesti muunnettujen solujen määrää, joita potilas saa", hän sanoi.

Toinen tutkimus, joka esiteltiin viime viikolla retroviruksista ja opportunistisista infektioista Bostonissa, jätti kantasolut kokonaan ja muutti immuuni-soluja suoraan käyttämällä samaa entsyymitekniikkaa, jota käytetään Cannonin tutkimuksessa, lähestymistapa, jolla on vähemmän turvallisuuskysymyksiä kuin kantasoluterapia, tutkivat kirjoittaja Jay Lalezari Quest Medical Researchista San Franciscossa kertoi WordsSideKick.comille. Kuitenkin Cannon sanoi, immuuni solut eivät elää ikuisesti tapaa kantasolut, niin että hoito todennäköisesti tarvitsevat geeniterapia tehosteiden laukausta.

Kaikki nämä hoitomuodot ovat kaukana HIV: n pitkäaikaishoidosta, tutkijat sanovat. Mutta Berliinissä potilaan menestys on antanut kentälle vauhtia.

"Kaikki kokoontumme siihen, että CCR5-negatiiviset solut potilaan kehossa ovat todennäköisesti hyviä", Cannon sanoi. "Siellä on vain erilaisia ​​tapoja päästä sinne."

Voit seurata WordsSideKick.com Senior Writer Stephanie Pappas Twitterissä @sipappas.


Video Täydentää: .




Tutkimus


Sosiaalisten Ryhmien Toiminta Voi Auttaa Eläkeläisiä Elämään Pidempään
Sosiaalisten Ryhmien Toiminta Voi Auttaa Eläkeläisiä Elämään Pidempään

Pessimistit Saattavat Elää Pidempään
Pessimistit Saattavat Elää Pidempään

Tiede Uutiset


Power Cut: Miehet Aurattu Päätä Näyttää Enemmän Hallitseva
Power Cut: Miehet Aurattu Päätä Näyttää Enemmän Hallitseva

Kuinka Rauta- Ja Terästeollisuus Toimii
Kuinka Rauta- Ja Terästeollisuus Toimii

Tiedehankkeet Lomille
Tiedehankkeet Lomille

Kilpailu Paljastaa Vuoden Parhaat Yötaivaskuvat
Kilpailu Paljastaa Vuoden Parhaat Yötaivaskuvat

Miksi Ihmisillä On Hoikka Kasvot Ja Neandermanthals Älä
Miksi Ihmisillä On Hoikka Kasvot Ja Neandermanthals Älä


FI.WordsSideKick.com
Kaikki Oikeudet Pidätetään!
Jäljentämistä Materiaalien Sallittu Vain Prostanovkoy Aktiivinen Linkki Sivustoon FI.WordsSideKick.com

© 2005–2019 FI.WordsSideKick.com