Vanhimmat Lääkkeet Antavat Uuden Toivon Duchennen Lihasten Distrofialle (Essee)

{h1}

Duchennen lihaksen dystrofia vaikuttaa kaikkiin lihaksisiin, mukaan lukien sydän, ja sydämen vajaatoiminta on sen johtava kuolinsyy - mutta nyt uusi yhdistelmä yhteisiä sydänlääkkeitä voi auttaa ihmisiä, joilla sairaus elää pidempään.

DR. Subha Raman, kardiologi Ohio State University Wexnerin terveyskeskus, antoi tämän artikkelin WordsSideKick.com's: lle Asiantuntijat: Op-ed & Insights.

Ihmiset, joilla on Duchenne-lihasdystrofia tai DMD, ovat geneettisiä häiriöitä, joissa keho ei tuota dystrofiinia, proteiinia, joka auttaa säilyttämään lihasolut koskemattomana - sen seurauksena tila aiheuttaa lihasten hajoamisen ja heikkenemisen nopeasti. Koska sydämen lihakset ovat vaurioituneita, suurin osa DMD-potilaista kärsii sydämen vajaatoiminta, kun he selviytyivät 20-vuotiaille tai 30-vuotiaille.

Nyt julkaistussa tutkimuksessa Lancet Neurologia, kollegani ja minä olemme löytäneet uuden syyn toivoon. Löysimme, että pari sydänsairauksia, jotka ovat olleet markkinoilla vuosien ajan - yhdessä käytettynä - näyttävät olevan erityisen tehokkaita sydänvaurion hidastamisessa.

Uuden tutkimuksen, jonka johtama Dr. Subha Raman on Ohio State University Wexner Medical Center, tutkijat pystyivät dramaattisesti hidastaa sydämen vajaatoimintaa potilailla Duchenne lihasdystrofia käyttämällä yhdistelmä vakiintuneita huumeita.

Uuden tutkimuksen, jonka johtama Dr. Subha Raman on Ohio State University Wexner Medical Center, tutkijat pystyivät dramaattisesti hidastaa sydämen vajaatoimintaa potilailla Duchenne lihasdystrofia käyttämällä yhdistelmä vakiintuneita huumeita.

Luottamus: Ohio State University Wexner Medical Center

Vanhat lääkkeet, uusi hoito

Ohio State Universityn Wexner Medical Centerin kardiologina ja professorina yhteistyössä DMD-asiantuntijoiden kanssa ympäri maata kliinisessä tutkimuksessa, jossa testattiin eplerenonin (aldosteroniantagonistin, joka toimii kaliumia säästävänä diureettina) ja joko angiotensiinikonvertausentsyymi (ACE) estäjä tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB). ACE: n estäjät ja ARB: t auttavat rentoutumaan verisuonissa ja helpottamaan sydämen pumppaamista. [Beyond Vegetables and Exercise: 5 yllättäviä tapoja olla sydän terveitä]

Perustimme tämän tutkimuksen aiemmissa laboratoriotuloksissa, jotka osoittavat, että tämä lääkkeiden yhdistelmä vähentää lihasten vaurioita ja säilyttää sydämen toimintaa DMD: ssä olevissa hiirissä. Tässä inhimillisessä kokeessa rekisteröimme 42 DMD-pojalle, jotka osoittivat sydämen magneettikuvauksen sydänlihaksen vaurioita. (X-kromosomiin sijoitettu DMD vaikuttaa ensisijaisesti miehiin, sillä naisilla on kaksi X-kromosomikopioa ja harvoin osoittavat taudin merkkejä.)

Kaksoissokkotutkimuksessa pojat satunnaistettiin saamaan yhden päivittäisen 25 milligramman plaseboa tai eplerenonia päivässä. Kaikki potilaat saivat edelleen ACE: tä tai ARB: tä ja pysyivät lääkärin hoidossa.

12 kuukauden kuluttua eplerenonihoitoa saava ryhmä sai merkitsevästi vähemmän laskua vasemman kammion funktiona kuin lumeryhmässä. Tulokset osoittivat vähintään kuuden kuukauden hoidon tarvitsevan kyseisen etuuden saavuttamiseksi.

Varhainen ennaltaehkäisy, pidempi elämä

Tulokset ovat rohkaisevia. Uskomme, että tämä tutkimus tarjoaa todisteita, jotka tukevat näiden helposti saatavilla olevien lääkkeiden varhaista käyttöä.

Tiedämme, että DMD-potilailla ilmenee varoitusmerkkejä jo ennen komplikaatioita, kuten kongestiivista sydämen vajaatoimintaa ja rytmihäiriöitä. Vaikuttamalla aikaisintaan havaittavalle sydämen toimintakyvyn muutokselle odotamme vielä suurempia etuja näiden potilaiden pidemmän aikavälin seurannan suhteen. Sydänsairauden etenemisen hidastumisen pitäisi johtaa pitkään elämään ja parantaa elämänlaatua kärsiville henkilöille ja heidän perheilleen.

Tutkimuksemme innoitti 26-vuotias Ryan Ballou Pittsburghista Pennista. Hän on DMD: n nuori mies, joka yhdessä hänen isänsä kanssa aloitti BallouSkiesin lisätä tietoisuutta ja rahoitusta sydänsairauksien tutkimukseen lihassärkypotilaille. BallouSkies oli tämän kliinisen tutkimuksen ensisijainen rahoittaja - tämä tutkimus edistyi paljon nopeammin heidän tukensa ansiosta - lisäpanostuksella, jota myöntävät vanhempien projekti-lihasdystrofia, yhdysvaltalainen kansallinen käännöstekniikan keskus ja Yhdysvaltain kansalliset terveyslaitokset.

Jos olet ajankohtainen asiantuntija - tutkija, yritysjohtaja, kirjailija tai innovaattori - ja haluaa osallistua op-ed pala, lähetä meille sähköpostia täällä.

Jos olet ajankohtainen asiantuntija - tutkija, yritysjohtaja, kirjailija tai innovaattori - ja haluaa osallistua op-ed pala, lähetä meille sähköpostia täällä.

Tiimimme osallistui Columbusin, Kristuksen sairaalan sydän- ja verisuonikeskuksen ja Cincinnati Children's Hospitalin lääketieteellisen keskuksen (Ohio), Kalifornian yliopiston Los Angeles (UCLA) ja Marylandin yliopiston tutkijoiden tutkijoihin. tulokset ovat jo käynnissä.

Tämä koe testaa DMD-potilailla yhdistettyjen sydämen vajaatoimintaa sairastavien lääkkeiden hyödyt ilman, että olisi tarvetta todisteita perustason sydänlihaksen vaurioista hoidon aloittamiseksi. Ilmoitamme potilaita neljällä USA: n alueella: Ohio State's Wexner Medical Center / Valtakunnallinen lasten sairaala, UCLA, Colorado-yliopisto ja Utah-yliopisto.

Vaikka DMD: lle ei vieläkään ole parannuskeinoa, tieteelliset löydöt ovat johtava tutkijat, kuten tiimini ja kollegamme, lupaaviin hoitoihin. Neuromuskulaarisen sairauden lääketieteellinen tieto laajenee ja lapset ja aikuiset Duchenne-lihassärkyllä ​​elävät kauemmin ja täydellisemmät elämät.

Seuraa kaikkia asiantuntijaryhmiä koskevia kysymyksiä ja keskusteluja - ja voit liittyä keskusteluun - Facebookissa, Twitterissä ja Google+ -palvelussa. Näkemykset ovat tekijän näkemyksiä, eivät välttämättä vastaa julkaisijan näkemyksiä. Artikkelin tämä versio julkaistiin alun perin WordsSideKick.com -sivustolla.


Video Täydentää: .




Tutkimus


Harvinainen Mutta Todellinen: Ihmiset, Jotka Tuntevat, Maistuvat Ja Kuulevat Väriä
Harvinainen Mutta Todellinen: Ihmiset, Jotka Tuntevat, Maistuvat Ja Kuulevat Väriä

Ikinä Herätä Ja Ajattele Sinä Näet Ghostin? Tässä On Mitä Tapahtuu
Ikinä Herätä Ja Ajattele Sinä Näet Ghostin? Tässä On Mitä Tapahtuu

Tiede Uutiset


Kelttien Historia
Kelttien Historia

Vanhempien Lääkitysmittarit Asettavat Lapsemme Vaarassa (Op-Ed)
Vanhempien Lääkitysmittarit Asettavat Lapsemme Vaarassa (Op-Ed)

10 Tapaa Pysäyttää Tappaja Asteroidi
10 Tapaa Pysäyttää Tappaja Asteroidi

Villistä Lieviin: Kuinka Erilaiset Alkoholit Vaikuttavat Mielentilaan
Villistä Lieviin: Kuinka Erilaiset Alkoholit Vaikuttavat Mielentilaan

Harvinainen Kasviperäinen Hämähäkki Löydettiin
Harvinainen Kasviperäinen Hämähäkki Löydettiin


FI.WordsSideKick.com
Kaikki Oikeudet Pidätetään!
Jäljentämistä Materiaalien Sallittu Vain Prostanovkoy Aktiivinen Linkki Sivustoon FI.WordsSideKick.com

© 2005–2019 FI.WordsSideKick.com